Una terapia que produce células inmunitarias dentro del cuerpo allevió la esclerosis múltiple

Los resultados de un pequeño ensayo clínico sugieren que un tratamiento innovador capaz de producir dentro del propio organismo las células inmunitarias diseñadas para combatir enfermedades autoinmunes logró mejorar los síntomas de personas con esclerosis múltiple y otras condiciones similares. El estudio, publicado en The New England Journal of Medicine, involucró a dieciséis participantes y representa una prueba de concepto que los investigadores consideran prometedora, aunque subrayan que se necesitan más pruebas para confirmar su eficacia.

La esclerosis múltiple es una enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca por error la cobertura protectura de las neuronas, llamada mielina, causando problemas de comunicación entre el cerebro y el resto del cuerpo. Los tratamientos actuales incluyen medicamentos que reducen la respuesta inmunitaria, pero a menudo requieren administración continua y pueden tener efectos secundarios significativos. El enfoque probado en este ensayo representa una estrategia diferente: en lugar de simplemente reducir la actividad del sistema inmunitario, busca restaurarlo a un estado de tolerancia.

El tratamiento utiliza un virus modificado para transportar instrucciones genéticas que indican al cuerpo del paciente cómo producir células T con receptores de antígeno quiméricos, conocidos como CAR. Estas células modificadas reconocen y eliminan otras células inmunitarias llamadas células B, que en las enfermedades autoinmunes producen anticuerpos que atacan los propios tejidos del paciente. Lo innovador de este enfoque es que todo el proceso de ingeniería celular ocurre dentro del cuerpo del paciente, en contraste con las terapias CAR-T convencionales que requieren extraer las células, modificarlas en un laboratorio y reintroducirlas.

Los participantes recibieron una única inyección delvector viral y fueron monitoreados durante aproximadamente seis meses. Los investigadores observaron que las células CAR-T generadas en el organismo fueron aumentando gradualmente en número y ayudó a reducir la cantidad de células B productoras de autoanticuerpos. Notablemente, las nuevas células B que reemplazaron a las eliminadas no produjeron los mismos autoanticuerpos dañinos, lo que sugiere que el sistema inmunitario de los pacientes había sido en cierta medida restaurado a un estado de equilibrio.

Las personas con esclerosis múltiple que participaron en el ensayo mostraron mejoras en su función motora y cognitiva, además de una reducción en la fatiga. Los pacientes con otras condiciones autoinmunes que afectaban sus músculos presentaron mejores puntuaciones en pruebas de fuerza muscular y disminución de la inflamación. Los científicos involucrados enfatizaron que los resultados son señales prometedoras pero no constituyen evidencia definitiva de eficacia, y que se requieren estudios con más participantes para confirmar estos hallazgos iniciales.

Este tipo de terapia aplicada dentro del cuerpo tiene potencial para ser más accesible y económica que las terapias CAR-T tradicionales, que implican un proceso complejo y costoso de extracción, modificación y reintroducción celular en laboratorio. Los expertos que revisaron el estudio lo describieron como un logro significativo en el desarrollo de tratamientos para enfermedades autoinmunes, un campo donde la comunidad médica busca alternativas más efectivas y con menos efectos secundarios que las terapias actuales.